Moskwa na anglojęzycznej mapie Rosji - Sputnik Polska
Świat
Aktualne wiadomości ze świata. Poznaj najnowsze informacje o wydarzeniach międzynarodowych. Znajdziesz u nas aktualności dnia, ciekawe fakty, newsy, relacje na żywo.

Lekarze przetestowali terapię genową przeciwko hemofilii

Zakończyły się pierwszy i drugi etap testów skuteczności terapii genowej hemofilii B.

Pracownicy szpitala dziecięcego w Filadelfii opracowali terapię genową hemofilii B. Tylko jeden zastrzyk wektora wirusowego z działającym genem IX czynnika krzepnięcia krwi usuwa konieczność ciągłych zastrzyków tego białka. Taki wariant leczenia pokazał swoją skuteczność na dwóch etapach testów klinicznych. Został trzeci ostatni etap, na którym będą wykryte prawdopodobne efekty uboczne. Artykuł naukowy został opublikowany w The New England Journal of Medicine.

W mieście Luksor (Egipt) znaleziono dwa grobowce sprzed około 3500 lat - Sputnik Polska
Wideo
Znaleziono mumię urzędnika sprzed około 3500 lat
Niebawem można będzie wyleczyć hemofilię na zawsze poprzez dożylne podawanie tak zwanych wektorów wirusowych — unieszkodliwionych adenowirusów zawierających roboczą kopię genu IX czynnika krzepnięcia krwi. Są wprowadzane do komórek i zmuszane do tworzenia molekuł białka kodowanego tym genem.

W testach klinicznych tego typu terapii genowej uczestniczyło dziesięciu dorosłych mężczyzn. Po zastrzyku wektorów wirusowych u dziewięciu ustały krwawienia, a ośmiu całkowicie odstawiło preparaty czynnika IX krzepnięcia krwi. Jeszcze jeden dziesięciokrotnie zmniejszył jego dawkę w porównaniu do dawki przyjmowanej przed badaniem. Z efektów ubocznych na razie odnotowano tylko wzrost zawartości niektórych fermentów w wątrobie, które zostały jednak zneutralizowane środkami przeciwzapalnymi. Tymczasem nie można stwierdzić, że potencjalne efekty uboczne terapii genowej hemofilii B są dobrze zbadane. Ich badaniu będzie poświęcona finałowa trzecia faza testów klinicznych.

Aktualności
0
Aby wziąć udział w dyskusji,
zaloguj się lub zarejestruj się
loader
Czaty
Заголовок открываемого материала