01:05 20 Styczeń 2020
Świat
Krótki link
0 110
Subskrybuj nas na

Biolodzy molekularni zastosowali radaktor genowy CRISPR/Cas9 w celu „zreperowania” DNA w komórkach macierzystych ludzi cierpiących na anemię sierpowatą, co daje nadzieję na rychłe wyleczenie tej choroby genetycznej, głosi artykuł opublikowany w piśmie „Science Translational Medicine”.

„Emocjonują nas perspektywy zastosowania tej technologii. Wiele jeszcze należy uczynić, zanim tego typu terapia będzie dostępna w klinikach, ale mamy nadzieję, że nasza praca wytyczy drogę do stworzenia nowych rodzajów leczenia dla chorych z anemią sierpowatą” – powiedział Jacob Corn z Uniwersytetu Kaliforni w Berkley (USA).

Redaktor genowy CRISPR/Cas9, okrzyknięty głównym przełomem naukowym w 2015 roku został stworzony przez amerykańskiego naukowca Feng Zhang i szereg innych biologów molekularnych  mniej więcej trzy lata temu i od tej pory przeszedł on kilka unowocześnień, które pozwalają naukowcom na wykorzystanie go w celu redagowania genomu ze stuprocentową dokładnością. 

Dziś naukowcy poważnie rozpatrują zastosowanie danej technologii w celu leczenia wrodzonych lub genetycznych chorób, na przykład zaniku mięśni czy patologii siatkówki oka, w zakresie których już wykonano pierwsze doświadczenia, a także dla oczyszczenia genomu z HIV i innych retrowirusów.  

Corn i jego koledzy dodali do liczby tego typu zachorowań anemię sierpowatą – ciężką chorobę krwi pojawiającą się w wyniku mutacji w jednym z genów, odpowiadających za syntezę hemoglobiny. W wyniku jednego błędu w genie HBB molekuły hemoglobiny w czerwonych krwinkach deformują się, rozciągając się w swego rodzaju „półksiężyce” (lub „sierpy” – stąd nazwa choroby) i tracą zdolność do przenoszenia tlenu. 

Tego typu zmiany prowadzą do mnóstwa negatywnych skutków: organizm stale odczuwa głód tlenu, komórki krwi szybko się niszczą, co nadwyręża szpik kostny i śledzionę, tym objawom towarzyszą bóle, zmęczenie, stany zapalne i reumatyczne. 

Autorzy artykułu zasugerowali, że część negatywych skutków anemii można zneutralizować usuwając uszkodzoną wersję genu HBB w komórkach macierzystych szpiku, odpowiadających za produkcję erytrocytów i zastąpić je normalną kopią tego odcinka DNA. 

Wykorzystując CRISPR/Cas9 i nową „superprecyzyjną” wersję białka Cas9, odkrytą przez Zhanga w zeszłym roku naukowcy postarali się zrealizować tę genetyczną „operację” wykorzystując krwiotwórcze komórki macierzyste pozyskane z krwi kilku ochotników cierpiących na anemię sierpowatą. 

Po opracowaniu tej technologii na komórkach macierzystych zdrowych ludzi, w których DNA wstawiono „nieprawidłową” wersję genu HBB, biologom udało się pomyślnie zredagować genomy początkowo 6-11% krwiotwórczych komórek macierzystych, a ostatecznie łączna ilość „zreperowanych” komórek po ich zamianie w erytrocyty wyniosła 66-72%.

Według słów naukowców, pobocznych efektów związanych z redagowaniem genomu nie było, lub też były znikome. Nawet tej ilości komórek, jak wyjaśniają naukowcy, wystarczy, aby stłumić większość negatywnych skutków anemii, ponieważ sierpowate erytrocyty skrajnie źle radzą sobie ze swoimi zadaniami. 

Te kultury komórek naukowcy przeszczepili do szpiku kostnego myszy w celu sprawdzenia ich zdolności życiowej. Eksperyment pokazał, że komórki przyjęły się i produkowały erytrocyty co najmniej w ciągu 16 tygodni obserwacji, co świadczy o możliwości klinicznego zastosowania tej technologii. Jak ma nadzieję Corn i jego zespół, ta technologia może przejść do praktyki klinicznej w ciągu najbliższych pięciu lat. 

Zobacz również:

Naukowcy ujawnili „spisek” lobbingowy producentów napojów gazowanych w USA
Naukowiec oświadczył, że odnalazł pierwszą autobiografię Adolfa Hitlera
Naukowcy z Rosji i USA określili największe dinozaury Azji Środkowej
Tagi:
anemia sierpowata, genetyka, nauka, medycyna, Feng Zhang, Jacob Corn, USA
Standardy społecznościDyskusja
Komentarz przez FacebookKomentarz przez Sputnik
  • Komentarz