21:20 13 Listopad 2019
Krew do transfuzji

Lekarze przetestowali terapię genową przeciwko hemofilii

© Fotolia / Sudok1
Świat
Krótki link
0 30
Subskrybuj nas na

Zakończyły się pierwszy i drugi etap testów skuteczności terapii genowej hemofilii B.

Pracownicy szpitala dziecięcego w Filadelfii opracowali terapię genową hemofilii B. Tylko jeden zastrzyk wektora wirusowego z działającym genem IX czynnika krzepnięcia krwi usuwa konieczność ciągłych zastrzyków tego białka. Taki wariant leczenia pokazał swoją skuteczność na dwóch etapach testów klinicznych. Został trzeci ostatni etap, na którym będą wykryte prawdopodobne efekty uboczne. Artykuł naukowy został opublikowany w The New England Journal of Medicine.

Niebawem można będzie wyleczyć hemofilię na zawsze poprzez dożylne podawanie tak zwanych wektorów wirusowych — unieszkodliwionych adenowirusów zawierających roboczą kopię genu IX czynnika krzepnięcia krwi. Są wprowadzane do komórek i zmuszane do tworzenia molekuł białka kodowanego tym genem.

W testach klinicznych tego typu terapii genowej uczestniczyło dziesięciu dorosłych mężczyzn. Po zastrzyku wektorów wirusowych u dziewięciu ustały krwawienia, a ośmiu całkowicie odstawiło preparaty czynnika IX krzepnięcia krwi. Jeszcze jeden dziesięciokrotnie zmniejszył jego dawkę w porównaniu do dawki przyjmowanej przed badaniem. Z efektów ubocznych na razie odnotowano tylko wzrost zawartości niektórych fermentów w wątrobie, które zostały jednak zneutralizowane środkami przeciwzapalnymi. Tymczasem nie można stwierdzić, że potencjalne efekty uboczne terapii genowej hemofilii B są dobrze zbadane. Ich badaniu będzie poświęcona finałowa trzecia faza testów klinicznych.

Zobacz również:

Dlaczego diety nie działają
Rosyjscy lekarze nauczyli się przywracać ludzi do życia
„Nie reanimować”. Tatuaż na ciele pacjenta wprawił lekarzy w osłupienie
Tagi:
badania, terapia genowa, medycyna, USA
Standardy społecznościDyskusja
Komentarz przez FacebookKomentarz przez Sputnik
  • Komentarz