04:26 17 Luty 2019
Tabletki

Pojawiło się najdroższe lekarstwo na świecie

© Fotolia / JuliaSudnitskaya
Świat
Krótki link
5257

Najdroższy lek w historii USA trafia do sprzedaży z ceną 850 tysięcy dolarów za opakowanie.

Malediwy
© AP Photo / Kelly Shannon
Zapamiętajcie tę nazwę: Luxturna. Odtąd jest najdroższym lekiem na świecie. Będzie go produkować mieszcząca się w Philadelphii firma farmaceutyczna Spark Therapeutics, która specjalizuje się w terapii genowej.

W grudniu 2017 roku amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdził terapię genową Luxturna do leczenia rzadkiej dziedzicznej choroby siatkówki, wrodzonej ślepoty Lebera. Opracowana przez amerykańską firmę Spark Therapeutics, Luxturna jest pierwszą terapią genową, która za pomocą zmodyfikowanego genetycznie wirusa naprawia bezpośrednio w organizmie pacjenta genom komórek siatkówki, zapewniając częściowe przywrócenie wzroku.

Gen RPE65 koduje produkcję niezbędnego do normalnego widzenia enzymu i odpowiada za tworzenie receptorów świetlnych oka. Jednak, jeśli człowiek ma wadliwą kopię genu, to wywoła ona wrodzoną ślepotę Lebera lub retinopatię barwnikową. Obie choroby polegają na pogorszeniu wzroku i ryzyku wystąpienia ślepoty. Zbawieniem może być właśnie terapia genowa.

Luxturna to roztwór z genetycznie zmodyfikowanym wirusem, który przenosi "prawidłowy" gen PRE65. Wirus jest wprowadzany bezpośrednio do gałki ocznej i uruchamia produkcję w siatkówce prawidłowego enzymu. Operacja trwa tylko 45 minut. Informuje się, że wystarczy jedno użycie leku. Opakowanie będzie zawierało dwie dawki — po jednej na każde oko (czyli 425 tysięcy dolarów za dawkę).

Stróże prawa pod budynkiem sądu rejonowego w Kijowie
© Sputnik . Stringer
Testy dowiodły, że Luxturna naprawdę przywraca wzrok tym, którzy mają rzadką postać odziedziczonej ślepoty. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych około dwóch tysięcy osób jest zmuszonych żyć z tą diagnozą.

Początkowo firma zamierzała sprzedawać lek za cenę jednego miliona dolarów, ale firmy ubezpieczeniowe przekonały Spark Therapeutics, aby zmniejszyła nieco cenę. W Ameryce większość leków na receptę jest przynajmniej częściowo opłacana przez firmy ubezpieczeniowe.

I choć jest to nadal kolosalna cena, to Luxturna stanowi prawdziwy przełom w medycynie, ponieważ terapia genowa może pomóc zarówno w walce z chorobami dziedzicznymi, jak i z rakiem, którego większość przypadków zaczyna się od uszkodzenia DNA.

Do tej pory najdroższym lekiem na świecie był stosowany w Europie, ale nie posiadający licencji na Stany Zjednoczone, lek terapii genowej Glybera firmy uniQure. Kosztował 1,2 miliona dolarów. Jednak w ubiegłym roku został wycofany z produkcji z powodu niewystarczającego popytu. Był przeznaczony do terapii genowej rzadkiej choroby dziedzicznej — niedoboru enzymu lipoproteinazy.

Zobacz również:

Amerykanin napakował się dzięki modyfikacji genetycznej
Lekarze przetestowali terapię genową przeciwko hemofilii
Naukowcy odkryli geny homoseksualizmu
Tagi:
terapia genowa, ceny, lekarstwo, Luxturna, USA
Standardy społecznościDyskusja
Komentarz przez FacebookKomentarz przez Sputnik
  • Komentarz