04:01 27 Czerwiec 2019
Wizyta u lekarza

Najdroższy lek na świecie wkracza na rynek

© Fotolia / Tyler Olson
Świat
Krótki link
2212

Administracja USA ds. leków i żywności (FDA) zaakceptowała terapię genową firmy Novartis, która służy leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, choroby uważanej do tej pory za nieuleczalną. Terapia Zolgensma będzie kosztowała 2,1 mln dolarów, z możliwością rozłożenia na 5 rocznych rat w wysokości 425 tys. dol. każda.

Zolgensma to pierwsza terapia genowa lecząca SMA zaakceptowana przez FDA. Ma charakter jednorazowy. Wykorzystuje zmodyfikowanego wirusa, który ma dostarczyć do organizmu kopię wadliwego genu, aby proteina SMN dalej była produkowana i powstrzymała obumieranie neuronów. Podczas testów leku dzieci leczone na wczesnym etapie choroby wykazywały poprawę – mogły prawidłowo rozwijać się ruchowo. W 2016 roku pojawił się pierwszy lek na zanik mięśni, Nusinersen (Spinraza), w kwietniu zakończyły się badania kliniczne nad jego skutecznością, w najbliższym czasie oczekuje się opublikowania wyników. Jednocześnie dalsze badania potrwają do lutego 2020 roku. Lek też jest kosztowny (750 tys. dol. za pierwszy rok, 375 za każdy kolejny), ale nowy produkt jest droższy.

Planuje się, że Zolgensma na początku będzie dostępny tylko dla dzieci do 2. roku życia. Z uwagi na wysokie koszty leku firma rozpatruje wprowadzenie różnych możliwości spłaty, trwają też rozmowy z 15 firmami ubezpieczeniowymi. Według Novartisu choć kwota jest ogromna, to i tak jest mniejsza niż koszty 10-letniego utrzymania chorej osoby (według ich obliczeń aż o 50%).

- Zolgensma to historyczny postęp w leczeniu SMA i kamień milowy dla jednorazowych terapii genowych. Naszym celem jest zapewnić szerokiemu gronu pacjentów dostęp do transformacyjnej medycyny i dzielić się tą wartością z systemem opieki medycznej - podkreśla CEO Novartisu Vas Narasimhan.

Zobacz również:

Polska – Rosja: сzy da się odkazić Przyjaźń?
Tagi:
medycyna, choroba
Standardy społecznościDyskusja
Komentarz przez FacebookKomentarz przez Sputnik
  • Komentarz